在創(chuàng)新藥出海的方向上，有人歡喜有人憂那么，為什么在國內(nèi)紅極一時的明星國產(chǎn)創(chuàng)新藥在出海中一次又一次遭遇阻礙中國本土藥企該如何出海

之后流行的明星創(chuàng)新藥如索凡替尼，君實生物—特利珠單抗，信達(dá)/立信地利珠單抗等和記醫(yī)藥的"闖關(guān)"相繼被FDA封殺，國內(nèi)創(chuàng)新藥繼續(xù)出海這兩天，行業(yè)內(nèi)不斷傳來好消息

日前，生物制藥公司Roivant Sciences宣布，VTAMA乳膏獲得美國食品和藥物管理局批準(zhǔn)該藥物由Roivant的子公司Dermavant Sciences開發(fā)，該公司專注于皮膚病學(xué)用于成年斑塊型銀屑病患者的外用治療

此后不久，聯(lián)想生物在美國新澤西州薩默塞特正式宣布，歐盟委員會已授予CARVYKTI 有條件上市許可，用于治療復(fù)發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者它成為美國FDA批準(zhǔn)的第一個國內(nèi)CAR—T細(xì)胞療法，也是世界上第二個批準(zhǔn)的針對BCMA的CAR—T細(xì)胞療法如今，這款國產(chǎn)CAR—T在歐洲出海的成功，也意味著其國際化進(jìn)程正在提速

在創(chuàng)新藥出海的方向上，有人歡喜有人憂那么，為什么在國內(nèi)紅極一時的明星國產(chǎn)創(chuàng)新藥在出海中一次又一次遭遇阻礙中國本土藥企該如何出海

國產(chǎn)創(chuàng)新藥如何獲得FDA青睞。

公開資料顯示，此次被FDA批準(zhǔn)上市的Tapinarof是一種芳香族受體調(diào)節(jié)劑，芳香族受體在調(diào)節(jié)自身免疫反應(yīng)中起著重要作用在PSOARING1和PSOARING2這兩項關(guān)鍵的3期臨床試驗中，這兩項試驗是多中心，隨機(jī)，雙盲和載體控制的，Tapinarof達(dá)到了所有主要和次要終點，約五分之一的患者在治療12周后達(dá)到了銀屑病面積和嚴(yán)重程度指數(shù)改善90%以上的標(biāo)準(zhǔn)在PSOARING 3試驗中，參與PSOARING 1和PSOARING2的患者繼續(xù)接受Tapinarof治療40周中期結(jié)果顯示，57.3%的皮膚癥狀受試者在治療后達(dá)到0或1的標(biāo)準(zhǔn)此外，患者停藥后治療效果可維持4個月

Tapinarof是關(guān)昊生物旗下天濟(jì)醫(yī)藥研發(fā)的新藥本維莫德這種藥物是從天然微生物代謝產(chǎn)物中分離出來的非激素類小分子化合物，是世界上第一個芳香烴受體激動劑這種在中國首次推出的全球FIC療法于2019年首次獲準(zhǔn)在中國上市它被稱為benvitimod霜，用于成人輕至中度穩(wěn)定型尋常型銀屑病的局部治療上市許可持有人是關(guān)昊生物控股的子公司廣州中昊藥業(yè)有限公司

目前，本維莫德已被納入國家醫(yī)保目錄根據(jù)關(guān)昊生物的公告，2020年本維莫德銷量10萬臺，增長194%至4075.8萬元2021年銷售近40萬臺，營業(yè)收入2992.74萬元

而傳奇生物產(chǎn)品研發(fā)平臺副總裁武樹在接受21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報道記者采訪時也表示，傳奇生物產(chǎn)品首款產(chǎn)品CARVYKTI^的成功也是因為其多中心國際臨床試驗。

CARVYKTI^是傳奇生物的第一個產(chǎn)品，根據(jù)臨床試驗CARTITUDE—1的研究結(jié)果，由FDA批準(zhǔn)在美國上市，這是一項在美國進(jìn)行的關(guān)鍵臨床1b/2期，開放標(biāo)簽，多中心研究武術(shù)簡介，Cart Institution—2 是一項全球性，多隊列2期研究，旨在評估多發(fā)性骨髓瘤患者Cedar Kinorense的臨床表現(xiàn)本研究的目的是評估接受Cedar Kinorense的參與者的總體MRD陰性率這項研究目前正在美國，比利時，法國，德國，以色列，荷蘭，沙特阿拉伯和西班牙招募患者

此外，正在研究CARTITUDE—4，以評估Cedar Kinorense對以前接受過1—3線治療且對來那度胺耐藥的多發(fā)性骨髓瘤患者的療效目前，正在澳大利亞，奧地利，比利時，丹麥，法國，德國，意大利，日本，韓國，荷蘭，波蘭，瑞典，英國和美國招募患者

福康健康科技CEO沈最近幾天在接受21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報道記者采訪時表示，藥物的臨床研發(fā)和后期商業(yè)化必然面臨全球市場的競爭特別是伴隨著中國加入ICH，中國的臨床數(shù)據(jù)將需要進(jìn)一步得到國際認(rèn)可在臨床試驗標(biāo)準(zhǔn)上，也要挑戰(zhàn)國外最先進(jìn)的標(biāo)準(zhǔn)治療方案，藥品質(zhì)量必須跟上目前國內(nèi)很多藥企突破FDA的失敗，并不是企業(yè)戰(zhàn)略的問題，而是在執(zhí)行層面或多或少存在一些問題比如根據(jù)FDA的要求，臨床試驗必須滿足多中心的需求，有海外患者入組但如果本土創(chuàng)新藥企僅僅根據(jù)中國患者的數(shù)據(jù)提交FDA申請，出海難免受挫

本土創(chuàng)新藥企必須遵循國際原則，與最新的治療方案進(jìn)行對比，而不僅僅是安慰劑因此，本土創(chuàng)新型藥企的出海戰(zhàn)略是正確的，但在實施過程中，要遵循當(dāng)?shù)氐姆珊驼吡硗猓谫惖赖倪x擇上一定要有所區(qū)別，而不是僅僅堆砌PD—1賽道進(jìn)行布局只有制定差異化的競爭戰(zhàn)略，才能取得成功沈?qū)φf道

劍指同質(zhì)化研發(fā)，力推一流

也有業(yè)內(nèi)分析人士指出，伴隨著我國《以臨床價值為導(dǎo)向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導(dǎo)原則》的出臺，me—too藥物研發(fā)受阻，創(chuàng)新藥物研發(fā)難度和風(fēng)險加大此外，醫(yī)藥行業(yè)十四五規(guī)劃出臺，不斷推進(jìn)創(chuàng)新驅(qū)動轉(zhuǎn)型海外方面，F(xiàn)DA對國際多中心臨床實踐要求嚴(yán)格，國產(chǎn)創(chuàng)新藥任重道遠(yuǎn)

有證券分析師在談到目前創(chuàng)新型藥企的發(fā)展趨勢時向21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報道指出，當(dāng)前新藥研發(fā)的最高目標(biāo)應(yīng)該是為患者提供更好的治療方案只有提高國產(chǎn)創(chuàng)新藥的研發(fā)標(biāo)準(zhǔn)，才能得到市場的青睞同時，創(chuàng)新藥企提交的臨床數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)也要參考市場上最好的創(chuàng)新腫瘤藥物只有這樣，創(chuàng)新藥的質(zhì)量才能提高，真正的創(chuàng)新藥企的創(chuàng)新產(chǎn)品才能用于腫瘤患者，才能選出更多高質(zhì)量的一流藥物，才會得到國際市場的認(rèn)可

這種情況最近幾天也進(jìn)一步收緊日前，美國眾議院三名共和黨議員凱茜·麥克莫里斯·羅杰斯，布雷特·格思里和摩根·格里菲斯聯(lián)名向美國美國食品藥品監(jiān)督管理局主任羅伯特·卡利夫遞交了一封關(guān)于在中國進(jìn)行臨床試驗的信函這封信表達(dá)了對越來越多在美國申請上市許可的藥物臨床試驗僅在中國或主要在中國進(jìn)行的擔(dān)憂

根據(jù)羅杰斯，格思里和格里菲斯在信中引用的數(shù)據(jù)，從2016年到2018年，中國開展的臨床試驗數(shù)量開始激增，在短短兩年左右的時間里，從不到美國的一半，到完全與美國持平到2022年，中國臨床試驗數(shù)量的快速增長開始轉(zhuǎn)變?yōu)樵贔DA上市相應(yīng)藥物的申請具體來看，2016年在美國開始了23.8%的試驗，在中國僅開始了12.5%的試驗2017年，美國的試啟動率穩(wěn)定在23.7%，而中國的試啟動率提高到15.5%可是，在2018年，情況發(fā)生了巨大變化:美國的試驗啟動率降至21.6%，而中國的啟動率飆升至21.6%短短兩年，中國就和美國平起平坐了

CDE藥物臨床試驗注冊與公示平臺公布數(shù)據(jù)顯示，2021年新注冊臨床試驗3278個，較2020年的2539個增長29.11%其中，一期，二期，三期，四期增速分別為30.57%，39.5%，34.59%，57.14%，均高于平均水平

在業(yè)內(nèi)人士看來，美國眾議院的態(tài)度意味著，在2022年FDA以僅在中國進(jìn)行臨床試驗，患者多樣性不足為由否決了多家中國公司的新藥上市申請后，未來中國新藥在美國上市的審核標(biāo)準(zhǔn)很可能會進(jìn)一步收緊。

最近至少有25種免疫檢查點抑制劑已經(jīng)或計劃提交FDA上市，這些藥物的臨床研究數(shù)據(jù)主要甚至完全基于中國患者三位議員的信中提到，這無助于滿足未滿足的臨床需求

此外，在信中，三位成員進(jìn)一步強(qiáng)調(diào)了FDA腫瘤醫(yī)學(xué)卓越中心主任理查德·帕茲杜爾之前提出的一個觀點:需要額外的數(shù)據(jù)來證明藥物在美國患者身上同樣有效。

中國創(chuàng)新藥的發(fā)展進(jìn)程正在加快，這是一件好事但這些創(chuàng)新藥物能否滿足不同國家患者的真實需求，還需要進(jìn)一步權(quán)衡不過可以肯定的是，三位委員在信中提到的問題，也暗示了FDA對中國創(chuàng)新藥出海的后續(xù)監(jiān)管將繼續(xù)加強(qiáng)，這使得中國藥企不得不放緩創(chuàng)新藥出海的進(jìn)程，給予更多具有真正臨床價值的治療方案機(jī)會上述證券分析師向21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報道指出，過去幾年，本土創(chuàng)新藥企不得不做好充分準(zhǔn)備，面對不斷變化的審評要求，考慮如何用世界上最好的療法和世界上優(yōu)質(zhì)的原研藥進(jìn)行對頭試驗

伴隨著仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價工作的加快推進(jìn)，我國醫(yī)藥行業(yè)的整體格局已經(jīng)重組政策將為優(yōu)質(zhì)仿制藥帶來結(jié)構(gòu)性機(jī)會，從而更加合理地保障藥品的可及性，安全性和有效性但這遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠一流的真正創(chuàng)新藥物是行業(yè)發(fā)展的最終發(fā)現(xiàn)換句話說，在不久的將來，仿制藥和me too藥物將逐步被淘汰，一流和一流的藥物將成為中國的主流該分析師強(qiáng)調(diào)

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