史上最貴藥一針超1300萬(wàn)元將落地中國(guó):治療SMA只需一次靜脈注射

最近幾天，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心公示，諾華旗下治療脊髓性肌萎縮的AAV基因治療藥物Zolgensma在中國(guó)遞交的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可此前，2021年10月21日，該藥物所提交的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲得受理

根據(jù)消息顯示，脊髓性肌萎縮癥是一種罕見(jiàn)的常染色體隱性遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，其特點(diǎn)是進(jìn)行性，使人衰弱的肌肉萎縮，無(wú)力SMA患兒主要發(fā)病于嬰幼兒，可能表現(xiàn)為肌張力減退，頭部控制不良，蛙腿樣姿勢(shì)，呼吸困難，發(fā)育遲緩，脊柱側(cè)凸或關(guān)節(jié)攣縮等癥狀伴隨著疾病的進(jìn)展，運(yùn)動(dòng)功能逐漸減退SMA是導(dǎo)致兩歲以下嬰兒死亡的首要遺傳病因素，嚴(yán)重影響患者及看護(hù)者生活質(zhì)量，且此前患者一直面臨無(wú)藥可用的窘境

據(jù)公開(kāi)消息顯示，諾華Zolgensma是全球首個(gè)治療脊髓性肌萎縮癥的基因療法，國(guó)外定價(jià)212.5萬(wàn)美元，也被稱為史上最貴藥物，不過(guò)，Zolgensma只需注射一次即可目前，Zolgensma已經(jīng)在全球近40個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批其中，Zolgensma于2020年被日本納入醫(yī)保，患者只需支付30%費(fèi)用，后在2021年3月被英國(guó)納入國(guó)家醫(yī)療服務(wù)體系

據(jù)諾華的財(cái)報(bào)，2020年Zolgensma的銷售額達(dá)9.2億美元，同比增長(zhǎng)151%2021年第三季度Zolgensma單季度業(yè)績(jī)?yōu)?.75億美元，前三季度合計(jì)10.09億美元

IT之家了解到，全新smart精靈#1概念車配備了車身智能音樂(lè)燈語(yǔ)系統(tǒng)，該系統(tǒng)可使外飾燈光與車載音樂(lè)進(jìn)行互動(dòng)，其采用的隱藏式門把手具有燈光提示功能。

鄭重聲明：此文內(nèi)容為本網(wǎng)站轉(zhuǎn)載企業(yè)宣傳資訊，目的在于傳播更多信息，與本站立場(chǎng)無(wú)關(guān)。僅供讀者參考，并請(qǐng)自行核實(shí)相關(guān)內(nèi)容。