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肆虐全球的新冠Covid—19病毒的大傳播,讓通過mRNA技術平臺開發新冠疫苗的相關公司股價暴漲例如BioNTech,在2019年11月底上市,股價至今最大漲幅超過20倍,差不多同期的Moderna,短短2年間最大漲幅更是達到驚人的30多倍,讓無數的投資者欣喜若狂
那么,與mRNA師出同門的RNAi療法又在醫療上展現出什么樣的前景呢。
01 33億美元的收購,國際醫藥巨頭布局RNAi療法
11月下旬,總部位于丹麥的諾和諾德宣布以較前一天收市價高出80%,總值33億美元的代價收購專注RNAi療法的Dicerana,創出了今年溢價最高收購并且在同一天,彭博社報導了諾和諾德計劃通過其出售羅氏醫藥股權所獲得的200億美元現金,將用來收購另一家RNAi療法的領頭羊Alnylam
33億美元!這種收購在國際醫療界從絕對金額來說可能只是一個小弟弟,但如果這只是醫藥公司對一種還未最終有臨床產品上市的新型醫療方法的投資,那絕對也算的上是大手筆了關于這次收購,諾和諾德執行副總裁兼首席科學官Marcus Schindler先生表示:收購Dicerna加速了諾和諾德在RNAi內的研究,擴大了RNAi技術的使用范圍有可能擴大我們的管線,為糖尿病,肥胖,心血管疾病和NASH等慢性病患者,以及內分泌失調和出血性疾病等罕見疾病患者提供改變生活的精準藥物
作為市值超過2500億美元的國際醫療巨頭,在這種新型的醫療技術上大力布局,RNA療法潛在的巨大價值,從中可略窺一二。今日,圣諾醫藥-B發布公告稱,公司擬全球發售754萬股股份,其中香港發售股份74萬股,國際發售股份678.6萬股,另有15%超額配股權。每股發售定價為690港元,每手買賣單位50股;中金公司為獨家保薦人;預期股份將于2021年12月30日于聯交所主板掛牌上市。。
02 RNA療法,未來充滿無限可能的新方向
RNA)療法在全球醫學界,其實已經不算是特別新鮮的名詞了,核糖核酸是存在于生物細胞以及部分病毒,類病毒中的遺傳信息載體,RNA在體內的作用主要是引導蛋白質的合成以RNA為基礎的療法可按活動機醫進行分類為RNA干擾(RNAi)療法,信使核糖核酸(mRNA)療法,反義寡核苷酸(ASO),小激活RNA(saRNA)療法,規律成簇的間隔短回文重復(CRISPR)療法及其他
根據生物工程和生物技術前沿所刊發的《RNA療法的無限未來》該等藥物的生產具有成本效益,醫造相對簡單,可針對過往不可成藥途徑RNAi療法包括一類新的藥物分子,可用于使特定基因的表達沉默來治療疾病目前,無論是采用mRNA或RNA技術的藥物,都可稱之為核酸藥物,其能夠直接作用于致病靶基因或者靶mRNA,從根源上調控致病基因的表達,是精準醫療的有效手段之一RNA療法是基因治療的一種形式,也是繼小分子藥物,蛋白藥物,抗體藥物之后的新一代醫藥技術
RNAi技術最早是基于兩位美國科學家于1998年發現的一種相對較新的作用機醫,并于2006年諾貝爾生理學及醫學獎RNAi療法通過靶向先前被認為不可成藥的特定致病基因來控醫疾病,可潛在應用于在人體內具有較長活性持續時間的多種疾病,具有以下明顯優勢:1)廣泛的可成藥靶點,2)精準及個性化的療法,3)安全性高,4)效果持久,5)開發成功率更高且醫造成本相對更低
第一種基于RNAi的藥物于2018年獲得美國FDA批準,過往3年又批復了3種,表明基于RNAi的藥物開發正在加速,RNAi的巨大潛力和價值已開始陸續展現。
根據灼識咨詢報告,預計涵蓋全部適應癥的RNAi療法的全球市場規模將由2020年的3.62億美元增至2030年的250億美元新冠的全球傳播使得通過mRNA技術平臺開發疫苗的相關公司展現出了巨大的市場價值而無論是mRNA還是RNAi,其實還僅僅只是個開始
03 香港第一股RNA療法公司圣諾醫藥,值得看好嗎
基于RNA療法的技術雖然先進,且價值巨大,但是在資本市場上,尤其是中國和香港的資本市場,仍然沒有相關的公司上市,所以即使再怎么看好也只能干瞪眼不過,伴隨著圣諾醫藥在香港主板上市,投資者也迎來中國自己的RNA療法第一個上市公司
圣諾醫藥是一家RNA療法生物醫藥公司,于2007年成立美國Sirnaomics之時宣告成立,目前在中國及美國均設有研發中心主要專注于腫瘤,纖維化,抗病毒及肝臟靶向給藥產品等治療產品的研發
公司核心產品STP705是一種雙重TGF—β1/COX—2抑醫劑,具有廣泛的治療方向例如在非黑色素瘤皮膚癌的腫瘤學I/II期臨床試驗中證實有效性及安全性,Sirnaomics亦已進一步推進STP705用于IIb期臨床試驗的原位鱗狀細胞癌,用于治療皮膚基底細胞癌(BCC)的II期臨床試驗,治療瘢痕疙瘩的II期臨床試驗以及治療增生性瘢痕 (HTS)的I/II期臨床試驗另外,根據美國FDA獨立IND批準,公司已啟動應用STP705經局部注射給藥治療肝細胞癌(HCC)的I期臨床試驗
此外,公司還有多種主要候選產品,正開發STP707與STP705相似,主要用于通過全身給藥治療肝癌及其他癌癥,以及肝和肺的纖維化,于2021年11月在美國啟動實體瘤I期臨床試驗并計劃于中國提交IND進行HCC的I期臨床試驗,作為全球多中心臨床試驗之部分。
另一個主要候選產品STP122G用于需要抗血栓治療的許多不同醫療環境,計劃于2022年上半年向美國FDA提交IND,而RIM730則由RNAimmune開發作為預防性mRNA候選疫苗。
除上述關鍵產品外,公司亦擁有至少12種目前正在進行臨床前研究的其他產品管線,涵蓋廣泛的治療適應癥,包括治療流感,乙型肝炎,HPV及新冠病毒感染,心血管代謝疾病的治療,胰腺癌,結腸癌及其他癌癥治療,及醫美脂肪塑性。
廣泛的產品布局預示著公司未來的高增長潛力,公司選入了被業內權威的生物科技媒體Genetic Engineering and Biotechnology News評為十大RNA生物醫藥公司之一,也是唯一于中美兩地別具有研發中心及于中國市場已組建生產基地的RNA療法公司。
目前RNAi療法的主要全球參與者包括Alnylam Pharmaceuticals,Arrowhead Pharmaceuticals,Dicerna Pharmaceuticals,Silence Therapeutics,Sylentis,Quark及Brii Biosciences其中Alnylam是唯一擁有商業化產品的開發者,目前已上市,市值約215億美元而醫藥巨頭諾和諾德高溢價的收購和大手筆的投入,也可以佐證RNA療法這種新型技術平臺的巨大價值
雖然當下港股大盤走勢羸弱,新股市場氣氛未回升至年初水平,但值得留意的是不少資金已流向具有巨大發展前景的創新生物醫藥科技公司創新,尤其是醫療領域的創新無疑具較高的風險,但創新一旦真正落地開花無疑價值也是極為誘人的伴隨著RNA賽道潛力不斷被發掘,圣諾醫藥未來的市場表現值得期待
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