基因治療是繼小分子，大分子靶向療法之后的新一代精準(zhǔn)療法，為腫瘤，罕見(jiàn)病，慢病及其他難治性疾病提供了新的治療理念和手段，具備了一般藥物可能無(wú)法企及的長(zhǎng)期性，治愈性療效。

最近幾年來(lái)，在基礎(chǔ)生命科學(xué)和前沿生物科技進(jìn)步的推動(dòng)下，全球創(chuàng)新藥行業(yè)的發(fā)展逐步達(dá)到新的臨界點(diǎn)，以基因療法為代表的新一代精準(zhǔn)醫(yī)療快速興起，發(fā)展趨勢(shì)明晰據(jù)弗若斯特沙利文分析，2015年以來(lái)，全球基因治療行業(yè)開(kāi)始高速發(fā)展從2016年到2020年，市場(chǎng)規(guī)模從5040萬(wàn)美元增長(zhǎng)到20.8億美元，預(yù)計(jì)到2025年，全球基因治療市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)到近305.4億美元

而國(guó)內(nèi)基因治療也將邁入高速發(fā)展階段2016年—2020年，國(guó)內(nèi)基因治療市場(chǎng)規(guī)模從1500萬(wàn)元增長(zhǎng)到2380萬(wàn)元，增長(zhǎng)幅度尚不明顯但伴隨著基因治療最近幾年來(lái)臨床試驗(yàn)的大量開(kāi)展，基因治療產(chǎn)品的陸續(xù)預(yù)期獲批上市，相關(guān)利好產(chǎn)業(yè)政策的支持，預(yù)計(jì)國(guó)內(nèi)基因治療市場(chǎng)規(guī)模將快速擴(kuò)大，到2025年將達(dá)到178.9億元

伴隨著基因治療發(fā)展如火如荼，領(lǐng)域內(nèi)投融資迅速升溫，一家主要從事基因治療CRO和CDMO業(yè)務(wù)的公司即將登陸資本市場(chǎng)日前，證監(jiān)會(huì)批復(fù)同意和元生物技術(shù)股份有限公司首次公開(kāi)發(fā)行股票注冊(cè)

國(guó)內(nèi)創(chuàng)新藥高速發(fā)展基因治療前景可期

自2015年以來(lái)，國(guó)內(nèi)創(chuàng)新藥環(huán)境不斷優(yōu)化，創(chuàng)新活力不斷釋放，越來(lái)越多的創(chuàng)新藥獲批上市據(jù)藥渡數(shù)據(jù)庫(kù)整理，截止到2021年11月底，中國(guó)獲批1類和5.1類共52個(gè)新藥，數(shù)量再創(chuàng)歷史新高

在國(guó)內(nèi)政策的持續(xù)鼓勵(lì)和企業(yè)自身發(fā)展需要等因素下，我國(guó)創(chuàng)新藥國(guó)際化發(fā)展也交出了滿意的答卷日前，工信部等九部門(mén)聯(lián)合印發(fā)《十四五醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃》，《規(guī)劃》指出，十三五期間，出口交貨值年均增長(zhǎng)14.8%，創(chuàng)新藥國(guó)際注冊(cè)取得突破性進(jìn)展

同時(shí)，《規(guī)劃》對(duì)醫(yī)藥創(chuàng)新和國(guó)際化提出了更加明確的要求在創(chuàng)新方面，對(duì)于化學(xué)藥，生物藥強(qiáng)調(diào)了新靶點(diǎn)，新機(jī)制，新技術(shù)，新藥物形式，提到了一系列的創(chuàng)新技術(shù)發(fā)展方向，包括siRNA，PROTAC，干細(xì)胞治療，基因治療，GPCR和抗體偶聯(lián)藥物等在國(guó)際化方面，提出要堅(jiān)持開(kāi)放發(fā)展，合作共贏，積極應(yīng)對(duì)全球醫(yī)藥創(chuàng)新鏈，產(chǎn)業(yè)鏈，供應(yīng)鏈重塑的新形勢(shì)，深化產(chǎn)業(yè)國(guó)際合作，加快培育競(jìng)爭(zhēng)新優(yōu)勢(shì)，更高水平融入全球創(chuàng)新網(wǎng)絡(luò)和產(chǎn)業(yè)體系

而基因治療作為戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)之一，基因治療產(chǎn)品產(chǎn)業(yè)化也在《規(guī)劃》中被明確提到。

現(xiàn)如今，基因治療臨床熱情持續(xù)，究其原因正是由于基因治療自身獨(dú)特的優(yōu)勢(shì)基因療法靶向DNA，使得根治遺傳性疾病成為可能而基因治療的主要優(yōu)勢(shì)，在于其單次治療的長(zhǎng)期化效果及對(duì)難治性適應(yīng)癥的覆蓋

EvaluatePharma預(yù)計(jì)，全球基因細(xì)胞治療市場(chǎng)從2017年的10億美元發(fā)展到2024年的440億美元，復(fù)合年增長(zhǎng)率達(dá)到65%從基因細(xì)胞治療項(xiàng)目數(shù)量來(lái)看，也逐漸成為主要研究方向之一2020年底，全球累計(jì)在研基因治療臨床試驗(yàn)超過(guò)1300項(xiàng)，其中我國(guó)開(kāi)展基因治療臨床試驗(yàn)數(shù)量累計(jì)超過(guò)300項(xiàng)，位列世界第二

目前，全球領(lǐng)先的基因治療新藥公司的核心技術(shù)包括腺相關(guān)病毒載體技術(shù)，T細(xì)胞治療技術(shù)，溶瘤病毒技術(shù)等，治療領(lǐng)域集中于各類罕見(jiàn)疾病和腫瘤國(guó)內(nèi)基因治療新藥公司主要專注于CAR—T，TCR—T等免疫細(xì)胞產(chǎn)品，以及基因修飾溶瘤病毒產(chǎn)品的研發(fā)，治療領(lǐng)域?yàn)檠毫觯馨拖到y(tǒng)腫瘤，實(shí)體瘤等

未來(lái)，伴隨著創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)支持政策的出臺(tái)，基礎(chǔ)研究和技術(shù)開(kāi)發(fā)的進(jìn)步，醫(yī)療體系的完善和支付能力的提高，以基因治療為代表的新一代精準(zhǔn)醫(yī)療進(jìn)程將進(jìn)一步加快，國(guó)內(nèi)基因治療研發(fā)和外包服務(wù)行業(yè)將持續(xù)繁榮多個(gè)券商認(rèn)為，基因治療市場(chǎng)潛力無(wú)限

國(guó)海證券于2021年6月7日發(fā)布《復(fù)刻抗體藥物輝煌，第三次革命浪潮細(xì)胞基因治療行業(yè)步入發(fā)展快車(chē)道》深度報(bào)告，對(duì)細(xì)胞基因治療外包行業(yè)給予推薦評(píng)級(jí)浙商證券于2021年6月30日發(fā)布CDMO行業(yè)深度報(bào)告《細(xì)胞和基因療法CDMO:下一個(gè)十年十倍行業(yè)》表示，看好CGTCDMO十年十倍投資空間東吳證券于2021年7月31日發(fā)布《細(xì)胞基因治療CDMO行業(yè)深度報(bào)告:星火已成燎原勢(shì)，CGT療法外包布局正當(dāng)時(shí)》認(rèn)為，CGT治療未來(lái)發(fā)展前景明朗，終端市場(chǎng)規(guī)模廣闊且正在迅速擴(kuò)容，在全球研發(fā)管線持續(xù)擴(kuò)張和Biotech融資火熱的背景下，有望孕育一個(gè)廣闊的合同外包市場(chǎng)，細(xì)胞基因治療CDMO未來(lái)可期

募資擴(kuò)產(chǎn)助力和元生物實(shí)力提升

和元生物成立于2013年，是一家聚焦基因治療領(lǐng)域的生物科技公司，專注于為基因治療的基礎(chǔ)研究提供基因治療載體研制，基因功能研究等CRO服務(wù)，以及為基因藥物的研發(fā)提供IND—CMC藥學(xué)研究，臨床樣品GMP生產(chǎn)等CDMO服務(wù)。

報(bào)告期內(nèi)，和元生物的營(yíng)業(yè)收入穩(wěn)步增長(zhǎng)2018年度，2019年度，2020年度，2021年1—6月，公司營(yíng)業(yè)收入分別為4420.97萬(wàn)元，6291.45萬(wàn)元，14276.91萬(wàn)元及9901.73萬(wàn)元，2018年至2020年?duì)I業(yè)收入的復(fù)合增長(zhǎng)率為79.70%

其中，基因治療CRO服務(wù)和基因治療CDMO服務(wù)的收入合計(jì)分別為4226.02萬(wàn)元，6091.54萬(wàn)元，13839.97萬(wàn)元及9611.00萬(wàn)元，占營(yíng)業(yè)收入的比重分別95.59%，96.82%，96.94%及97.06%。

研發(fā)方面，和元生物秉承研發(fā)先導(dǎo)理念，持續(xù)開(kāi)展研發(fā)創(chuàng)新并保持了較高投入2018年度，2019年度，2020年度，2021年1—6月，公司研發(fā)費(fèi)用金額分別為2026.77萬(wàn)元，2379.86萬(wàn)元，2198.26萬(wàn)元及844.05萬(wàn)元

根據(jù)消息顯示，和元生物圍繞病毒載體研發(fā)和大規(guī)模生產(chǎn)工藝開(kāi)發(fā)，打造了核心技術(shù)集群，建立了適用于多種基因藥物的大規(guī)模，高靈活性GMP生產(chǎn)體系。

資料顯示，和元生物擁有近1000平方米的基因治療產(chǎn)品中試平臺(tái)，近7000平方米的基因治療產(chǎn)品GMP生產(chǎn)平臺(tái)，包括質(zhì)粒生產(chǎn)線1條，病毒載體生產(chǎn)線3條，CAR—T細(xì)胞生產(chǎn)線2條，建庫(kù)生產(chǎn)線3條，灌裝線1條，GMP產(chǎn)能規(guī)模已達(dá)國(guó)外同類先進(jìn)企業(yè)水平。IPO前，和元生物創(chuàng)始人潘謳東及其一致行動(dòng)人合計(jì)持有公司312%股份，正心谷資本持股10.24%，華睿持股8.61%，倚鋒資本持股82%，林芝騰訊持股84%，臨港科創(chuàng)投持股59%。

借助一次性工藝優(yōu)勢(shì)，和元生物GMP生產(chǎn)平臺(tái)可高靈活性地完成質(zhì)粒，腺相關(guān)病毒，溶瘤病毒，慢病毒等多種產(chǎn)品的共線生產(chǎn)，同時(shí)，公司建立了全流程無(wú)菌操作體系和符合國(guó)際GMP要求的QA體系，防止不同批次樣品出現(xiàn)交叉污染，從而更加高效地推進(jìn)客戶的新藥研發(fā)進(jìn)程。。

此外，為應(yīng)對(duì)快速增長(zhǎng)的基因治療CDMO市場(chǎng)需求，和元生物正在上海臨港建設(shè)近80000平方米的精準(zhǔn)醫(yī)療產(chǎn)業(yè)基地，設(shè)計(jì)GMP生產(chǎn)線33條，反應(yīng)器規(guī)模最大可達(dá)2000L該基地將通過(guò)升級(jí)研發(fā)，生產(chǎn)和檢測(cè)設(shè)備，配備數(shù)字化，信息化生產(chǎn)管理系統(tǒng)，進(jìn)一步優(yōu)化GMP生產(chǎn)質(zhì)量管理體系，高效滿足基因治療藥物多樣化生產(chǎn)需求，持續(xù)提升服務(wù)能力

截至招股說(shuō)明書(shū)簽署日，和元生物累計(jì)合作CDMO項(xiàng)目超過(guò)90個(gè)，執(zhí)行中的CDMO項(xiàng)目超過(guò)50個(gè)，覆蓋多種基因治療載體，溶瘤病毒，CAR—T等基因藥物，研發(fā)技術(shù)產(chǎn)業(yè)化持續(xù)推進(jìn)。

和元生物本次在上交所科創(chuàng)板上市擬募集資金12億元，其中10億元計(jì)劃用于和元智造精準(zhǔn)醫(yī)療產(chǎn)業(yè)基地建設(shè)項(xiàng)目和元生物表示，本項(xiàng)目建成后，GMP生產(chǎn)線將大幅擴(kuò)充，車(chē)間生產(chǎn)設(shè)備及管理控制體系將全面升級(jí)，從而能夠針對(duì)客戶從臨床前研究到臨床試驗(yàn)各階段的工藝開(kāi)發(fā)，樣品生產(chǎn)，大規(guī)模商業(yè)化生產(chǎn)的廣泛需求，提供覆蓋質(zhì)粒，腺相關(guān)病毒，溶瘤病毒，CAR—T的領(lǐng)先技術(shù)工藝方案及GMP生產(chǎn)服務(wù)

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