近期，一項諾西那生在真實世界中長期研究數據發布，提供了諾西那生長期治療1c-3型SMA成人和較大年齡兒童的療效和安全性數據。

結果顯示:無論SMA類型和嚴重程度如何，經諾西那生治療30個月后，各項運動功能量表應答比例持續提升。96.5%-100%的患者報告在使用諾西那生期間，病情有所改善或穩定。

據了解，脊髓性肌萎縮癥是一種起源于中樞神經系統的罕見常染色體隱性遺傳病，常常表現為進行性的肌無力、肌萎縮，全年齡段人群均有可能發病。不同于兒童患者，青少年和成人在臨床上的嚴重程度區分更大，疾病的過程更長，差異也更加明顯，治療難度更大，相關研究也更少。

這項波蘭的研究共納入了130例高異質度的SMA患者，其中88%為成人患者，更是首次納入了12例成人SMA 1c患者，提供了真實世界中諾西那生長期治療1c-3型SMA成人和較大年齡兒童的療效和安全性數據。

研究結果表明，無論患者的分型、年齡及嚴重程度，在接受諾西那生治療30個月時，各項運動功能均得到持續改善:71%的患者HFMSE評分得到顯著改善(≥3分)；80%的患者CHOP-INTEND評分(用于評估動作、靈活性和力量等運動功能的變化)顯著改善(≥4分)；43.5%的患者RULM評分(用于測量大部分SMA患者的上肢力量)顯著改善(≥2)；50%患者6MWT(用于測量可行走患者6分鐘內步行距離)顯著改善(≥30米)。

此研究首次披露了針對成人1型患者諾西那生長期治療結局，在12例成人SMA 1c患者中，11例患者的CHOP-INTEND評分至少提高了1分，而對于25例無行走能力的患者，RULM評分顯示，相較于具有行走能力的患者，無行走能力患者RULM可獲得更好改善，體現了顯著統計學差異水平。

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